首页

艾彩免费足控视频

时间:2024-04-26 09:23:43 作者:国际最新研发出潜在基因修正疗法 可用大脑类器官测试神经发育疾病 浏览量:40046

  中新网北京4月25日电 (记者 孙自法)国际著名学术期刊《自然》最新发表一篇药物发现论文称,研究人员开发出一种潜在基因修正疗法,可在大脑类器官(基于干细胞的模型)和类组装体中测试严重神经发育疾病蒂莫西综合征(Timothy syndrome)。这项研究结果证明,基于干细胞的模型对于测试当前不治之症的治疗策略具有重要价值。

  该论文介绍,蒂莫西综合征是一种严重的多系统疾病,其特征为危及生命的心脏缺陷、自闭症、癫痫和其他神经精神症状。CACNA1C基因编码参与钙细胞信号传导的蛋白(钙通道),已被发现与这种疾病有关,或是一个潜在的治疗靶标。

  而已有研究表明,大脑类器官(人类干细胞源的3D类脑组织)或许能用于测试靶向特定疾病中受影响的特异细胞类型的干预手段,因为它们能很好地复现疾病,并预测人体对治疗的反应,从而有望帮助开发有效的疗法。

  基于此,在本项研究中,论文通讯作者、美国斯坦福大学Sergiu P. Pa?ca和同事合作,开发出一种利用反义寡核苷酸(短链合成RNA)靶向部分CACNA1C基因的策略,用于减少一个起负面作用的突变通道的表达。为测试这种策略,他们用来自三名蒂莫西综合征患者的人干细胞源类器官创建了一个模型,先将这些类器官移植到年轻大鼠的大脑内,发现这些类器官会生长和发育出成熟细胞类型并与大鼠大脑融合,随后注射反义寡核苷酸发现,钙通道缺陷在这些大脑类器官中得到了修正。

  《自然》同期发表同行专家的“新闻与观点”文章指出,最新发表的这项研究,有力证明了大脑类器官可用于药物发现,可为目前无药可医的神经退行性疾病和神经发育疾病开发疗法。(完)

展开全文
相关文章
美欧对中国汽车采取保护主义措施 中方:各方应团结而不是分裂

中国新闻周刊:21世纪以来,西北地区的极端天气事件,比如说南疆暴雨、沙漠洪水、极端干旱的发生频率、强度都在显著增加。我们该如何应对?

45年后姐弟6人再同框,还在老家门槛前

第一篇章“青年就业”,肆拾玖坊酒业董事长、泸州老窖集团原总裁孙跃、中国人才交流协会副秘书长、上海人才服务行业协会秘书长朱庆阳,从新文旅时代商业觉醒和如何用产业人才模型助力城市文旅发展进行主旨演讲。

黑龙江绥化市望奎县发生一起3人死亡事故

“我始终记得这些场景,我这辈子从来没有见过这么多自行车,上千人骑着自行车” ,费城交响乐团小提琴手戴维·布斯回忆起50年前他第一次在中国巡演的经历。

透过多维度数据看活力 中国经济“争春夺秒”向“新”奋进

广东省气象台表示,28日晚至29日,受西风槽影响,全省大部先后有小雨天气。29日,粤北市县多云间阴天,有分散小雨,粤西市县阴天,有小到中雨、局部大雨,广东其余市县多云到阴天,有小雨、局部中雨。

开学第一课:厦大学子齐上“思政大课”对话嘉庚精神

张余广介绍说,工作人员经过长期观测,根据不同季节鸟类活动的特点制作出《观鸟图》。其中包含衡水湖的鸟类概况、该保护区的地势、水域以及鸟类分布情况,并在图中进行了相应标记,方便游客寻找和观赏鸟类。

相关资讯
热门资讯
链接文字